Metode inovatif yang menggunakan versi yang dimodifikasi dari virus bakteri yang efektif dalam memberikan perawatan ke sel manusia menunjukkan janji sebagai cara yang lebih murah dan efisien untuk mengobati beberapa penyakit genetik yang mematikan.
Para peneliti dari School of Pharmacy di University of Waterloo menggunakan versi yang dimodifikasi dari virus bakteri yang disebut M13 untuk menargetkan sel manusia tertentu sambil hanya membawa gen yang ingin mereka kirim, tanpa virus atau bakteri yang tidak diinginkan. Para ilmuwan dapat menyempurnakan M13 yang dimodifikasi untuk memberikan gen terapi yang berbeda untuk pengobatan banyak penyakit yang berbeda.
Sekitar satu orang dalam 25 memiliki penyakit warisan. Meskipun dibutuhkan, banyak kondisi tidak memiliki perawatan yang dapat diakses dan tidak memiliki obat. Para peneliti Waterloo berharap metode ini dapat digunakan untuk berbagai jenis gangguan genetik, beberapa di antaranya diwariskan, tetapi yang lain yang dapat berkembang, seperti kanker.
“Ada kebutuhan nyata untuk terapi gen yang dapat disesuaikan untuk mengatasi kesenjangan dalam perawatan,” kata Dr. Roderick Slavcev, seorang profesor di Sekolah Farmasi Waterloo dan penyelidik utama penelitian ini. “Yang menarik tentang M13 adalah bahwa itu sangat sederhana secara genetik dan struktural, fag DNA untai tunggal. Kesederhanaan ini memungkinkan pendekatan yang hemat biaya, efisien, dan terkontrol untuk terapi gen yang mungkin mewakili langkah menuju terapi gen yang dipersonalisasi.”
Para ilmuwan sudah menggunakan terapi gen untuk berhasil mengobati penyakit mata dan sistem kekebalan tubuh tertentu. Mereka menggunakan versi virus yang dimodifikasi yang baik dalam memberikan perawatan ke sel manusia untuk mengganti, mematikan, atau memperbaiki gen yang rusak untuk menghasilkan protein fungsional dan mengembalikan sel kembali ke kesehatan yang baik.
Meskipun efektif, metode ini mahal untuk diproduksi dan dapat memicu efek samping beracun, termasuk reaksi kekebalan yang tidak disengaja, membatasi mereka untuk penggunaan tunggal per pasien. Dan terapi gen non-virus, sementara umumnya lebih aman dan lebih murah untuk diproduksi, cenderung kurang efisien dalam memberikan bahan genetik ke sel target.
“Pada skala, platform ini dapat menyebabkan perawatan yang bisa dikenakan biaya serendah sepersyaratan biaya terapi gen virus saat ini,” kata Slavcev. “Kedokteran genetik siap menjadi pendekatan kuratif paling kuat untuk masa depan global kami, dan kami berharap teknologi ini merupakan langkah ke arah itu.”
Slavcev adalah bagian dari ineuron tim, saat ini berupaya menerapkan sistem baru sebagai pengobatan potensial untuk menggantikan neuron yang rusak atau mati, seperti dalam kasus stroke atau penyakit Alzheimer.
Studi ini muncul di Asam nukleat terapi molekuler .
