Penelitian Dasar adalah investasi jangka panjang yang penting untuk terus menemukan solusi inovatif dan efektif, seperti Dr Silvia monticelli, peneliti dan direktur Laboratorium Imunologi Molekuler di Institute for Research in Biomedicine (IRB), dijelaskan dalam sebuah artikel yang ditulis dalam kolaborasi dengan Laronione.
Penelitian ilmiah yang dikenal sebagai penelitian “dasar” berfokus pada pemahaman prinsip -prinsip dasar alam. Ini didorong oleh rasa ingin tahu tentang mengapa fenomena terjadi, tanpa harus bertujuan untuk aplikasi biomedis langsung. Meskipun penelitian ini pada awalnya mungkin tampak tidak terkait dengan tujuan praktis, pengejaran mekanisme pemahaman yang terus menerus berfungsi sebagai kekuatan pendorong nyata di balik inovasi biomedis revolusioner. Sejumlah contoh historis dan terbaru menunjukkan bagaimana mempelajari organisme dan sistem yang jauh dari manusia telah menyebabkan penemuan yang sangat penting, seperti teknologi CRISPR-CAS9, yang sekarang menjadi dasar untuk terapi gen baru, dan aplikasi RNA dalam kedokteran.
Penelitian Dasar sebagai dasar untuk inovasi
Nilai tak terduga dari “pencarian mengapa” terletak pada kemampuannya untuk membuat jalan baru untuk pengetahuan. Tanpa penyelidikan ini, terapan terapan berfokus pada pengembangan solusi praktis untuk masalah-masalah tertentu-akan lebih terbatas dalam potensi inovatifnya dan bergantung pada yayasan yang lebih lemah.
Banyak penemuan penting telah muncul dari penelitian yang tidak secara langsung terkait dengan obat -obatan. Pendekatan eksplorasi ini membantu mengakumulasi pengetahuan yang dapat diterapkan dengan cara yang sering tidak terduga. Salah satu contoh penting adalah penemuan struktur DNA pada tahun 1953 oleh James Watson dan Francis Crick. Prestasi mereka dimungkinkan oleh gambar yang diproduksi oleh Rosalind Franklin melalui kristalografi sinar-X. Terobosan ini adalah puncak dari beberapa dekade penelitian mendasar dalam biologi dan kimia molekuler, yang dimulai dengan identifikasi DNA Friedrich Miescher dalam sel pada akhir abad ke -19. Meskipun sulit untuk meramalkan implikasi praktis dari penemuan ini, ia meletakkan dasar untuk inovasi di masa depan, termasuk diagnostik molekuler, molekul terapi rekombinan seperti insulin, dan terapi gen. Kemungkinan pengurutan dan pemetaan genom manusia untuk memahami dasar genetik dari banyak penyakit tidak terpikirkan lima puluh tahun yang lalu. Saat ini, para peneliti yang dilengkapi dengan kecerdasan buatan akan melihat kemajuan teknologi semakin cepat.
Penemuan yang lahir dari mikrobiologi
Contoh klasik pentingnya mempelajari organisme yang sangat berbeda dari manusia adalah penemuan penisilin, yang merevolusi pengobatan pada abad ke -20. Pada tahun 1928, Alexander Fleming secara tidak sengaja memperhatikan bahwa jamur dari genus Penicillium menghasilkan zat yang dapat menghambat pertumbuhan bakteri. Pengamatan ini, yang dihasilkan dari penelitian dasar dalam mikrobiologi, menyebabkan pengembangan antibiotik alami pertama yang dapat banyak digunakan untuk mengobati berbagai infeksi bakteri. Penemuan inovatif ini membuka jalan bagi penciptaan banyak antibiotik lainnya, yang telah menyelamatkan jutaan nyawa. Penemuan terbaru menyoroti dampak luar biasa yang dapat dimiliki oleh penelitian mendasar pada obat-obatan, terutama dengan munculnya teknologi CRISPR-CAS9. Ini adalah salah satu teknik pengeditan genom yang paling kuat dan serbaguna yang dikembangkan hingga saat ini. Sama seperti manusia, bakteri perlu membela diri terhadap infeksi dari virus yang dikenal sebagai bakteriofag. Pemahaman urutan CRISPR muncul dari penelitian yang berfokus pada bakteri dan mekanisme pertahanan mereka terhadap virus ini. Awalnya, penelitian ini berasal dari rasa ingin tahu tentang kekebalan bakteri dan tidak memiliki aplikasi praktis langsung. Namun, karya inovatif Emmanuelle Charpentier dan Jennifer Doudna, yang memenangkan Hadiah Nobel pada tahun 2020, telah mengubah sistem pertahanan alami ini menjadi alat pemotong DNA yang tepat. Saat ini, CRISPR-CAS9 sedang diuji untuk memperbaiki mutasi yang bertanggung jawab untuk penyakit genetik seperti distrofi otot Duchenne. Pada tahun 2023, terapi pertama berdasarkan teknologi ini disetujui untuk memperbaiki cacat genetik yang mendasari anemia sel sabit dan talasemia beta pada pasien, menandai tonggak sejarah bersejarah untuk pengobatan presisi. Tak satu pun dari ini akan dimungkinkan tanpa rasa ingin tahu para peneliti yang, beberapa dekade sebelumnya, sedang menyelidiki bagaimana bakteri membela diri terhadap infeksi.
Messenger RNA dan CAR-T Cells: Dua perbatasan baru dalam terapi
Contoh lain baru-baru ini dari potensi penelitian dasar adalah pengembangan vaksin berbasis RNA messenger. Selama pandemi Covid-19, molekul ini mendapatkan perhatian yang signifikan. Namun, teknologi ini sebenarnya telah dipelajari selama beberapa tahun, terutama di bidang imunoterapi kanker.
Apa itu sebenarnya? Mari kita anggap genom kita sebagai buku masak yang berisi semua “resep” yang diperlukan, yaitu semua instruksi yang diperlukan untuk menghasilkan protein dan berbagai komponen tubuh kita. Meskipun memiliki buku masak ini sangat penting, itu tidak cukup sendiri. “Koki” seluler kami, yang dikenal sebagai ribosom, tidak dapat membaca seluruh buku secara langsung tetapi hanya dapat membaca satu resep individu sekaligus. Resep individu ini adalah RNA messenger. Penelitian tentang molekul -molekul ini, yang dilakukan selama beberapa dekade tanpa aplikasi biomedis spesifik dalam pikiran, telah memberikan wawasan tentang bagaimana RNA dapat digunakan untuk menyampaikan pesan sintetis ke dalam sel manusia. Proses ini memiliki potensi untuk memungkinkan produksi protein yang diperlukan untuk tujuan terapeutik. Para peneliti seperti Katalin Karikó dan Drew Weissman (pemenang Hadiah Nobel pada tahun 2023) telah bekerja selama bertahun-tahun pada modifikasi kimia RNA, kemajuan penting untuk penggunaan terapi atau profilaksis berikutnya, seperti dalam kasus COVID-19. Saat ini, selain vaksin terhadap virus, RNA messenger sedang dipelajari secara eksperimental untuk merangsang sistem kekebalan tubuh pasien terhadap jenis kanker tertentu, seperti melanoma. Ini dan teknologi baru luar biasa lainnya yang hanya tersedia bagi kami selama beberapa tahun mengarahkan kami menuju kemungkinan nyata mengembangkan terapi obat yang dipersonalisasi yang ditargetkan. Contoh modern lain dari dampak penelitian dasar pada obat-obatan adalah sel-sel CAR-T. Teknologi ini melibatkan modifikasi genetik sel kekebalan yang dikenal sebagai limfosit T. Sel kekebalan pasien diubah sehingga mereka dapat mengenali target tumor tertentu. Setelah sel -sel yang dimodifikasi ini diinstalasi ulang menjadi pasien, mereka berfungsi seperti pasukan yang disesuaikan, secara khusus menargetkan dan menyerang tumor.
Asal-usul sel CAR-T terletak pada dekade penelitian dasar dalam imunologi dan biologi molekuler. Secara khusus, memahami mekanisme yang mengatur aktivasi dan fungsi sel T sangat penting untuk pengembangan terapi ini. Dalam pengertian ini, studi perintis seperti yang dilakukan oleh ahli imunologi Swiss Rolf Zinkernagel (pemenang Hadiah Nobel pada tahun 1996 bersama dengan Peter Doherty) meletakkan fondasi untuk banyak terapi yang kemudian dikembangkan. Saat ini, sel-sel CAR-T terutama digunakan untuk mengobati leukemia dan limfoma refraktori, memberikan harapan bagi pasien dengan tumor yang resisten terhadap perawatan yang lebih konvensional. Penelitian terbaru juga mengeksplorasi penggunaan sel CAR-T untuk penyakit autoimun tertentu, yang bertujuan untuk menghilangkan limfosit abnormal yang menyerang jaringan sehat. Ini adalah bidang studi yang menjanjikan, tetapi tetap sepenuhnya eksperimental pada tahap ini. Di IRB, ada juga beberapa laboratorium yang mempelajari limfosit T dan sel -sel sistem kekebalan tubuh lainnya dalam konteks autoimunitas dan kanker. Di laboratorium imunologi molekuler kami, kami sedang menyelidiki bagaimana variasi genetik spesifik yang ditemukan secara alami dalam populasi dapat mempengaruhi perilaku limfosit T. Dengan memeriksa mekanisme yang mengatur respons inflamasi, kami bertujuan untuk memahami mengapa faktor genetik tertentu dapat meningkatkan risiko mengembangkan penyakit autoimun tertentu.
Jalan yang tidak selalu mudah
Penelitian dasar adalah bagian penting dari biomedis, karena menghasilkan pengetahuan yang dapat menyebabkan aplikasi inovatif. Namun, jenis penelitian ini hadir dengan tantangannya sendiri, termasuk banyak kerangka waktu yang tidak diketahui dan seringkali panjang. Di laboratorium, para peneliti mengembangkan hipotesis berdasarkan data yang tersedia untuk mereka saat ini. Adalah umum bagi mereka untuk tidak dapat memprediksi dengan tepat di mana suatu proyek akan mengarah atau berapa lama waktu yang dibutuhkan untuk melihat hasilnya. Perjalanan untuk setiap peneliti panjang dan rumit, tanpa jalan pintas tersedia. Ketidakpastian ini kadang -kadang bisa membuat frustrasi, membutuhkan kesabaran dan ketahanan, tetapi juga apa yang membuat pekerjaan itu begitu menarik. Tanpa ketidakpastian, tidak ada yang baru dapat ditemukan! Para ilmuwan yang terlibat dalam penelitian fundamental didorong oleh rasa ingin tahu yang mendalam dan kesadaran bahwa “pencarian mengapa” adalah tanah subur dari mana banyak inovasi kecil dan besar dapat muncul. Berinvestasi dalam penelitian dasar berarti memiliki kepercayaan pada pengetahuan dan kemampuannya untuk meningkatkan dunia tempat kita hidup.
Diproduksi oleh Institute for Research in Biomedicine (IRB) di Bellinzona, yang berafiliasi dengan USI, pada hari jadi ke -25, bekerja sama dengan Laurelion .
