Manusia penderita diabetes menghasilkan insulinnya sendiri setelah transplantasi sel yang diedit gen
Seorang pria dengan diabetes tipe 1 telah menjadi pasien pertama yang menghasilkan insulin sendiri setelah menerima transplantasi sel yang direkayasa secara genetik, tanpa memerlukan obat untuk mencegah penolakan.
Kasus ini, diterbitkan bulan ini di New England Journal of Medicinemenandai potensi terobosan dalam pengobatan penyakit, yang mempengaruhi 9,5 juta orang di seluruh dunia.
Diabetes tipe 1 terjadi ketika sistem kekebalan tubuh pasien menghancurkan sel -sel khusus, yang disebut sel pulau, di pankreas mereka yang bertanggung jawab untuk memproduksi insulin, hormon yang mengatur kadar gula darah kita. Kondisi ini dapat dikelola dengan dosis insulin sintetis secara teratur, tetapi tidak ada obatnya.
Transplantasi sel pulau dapat menyediakan pasokan insulin jangka panjang untuk penderita diabetes tipe 1. Namun, setelah menerima transplantasi, sistem kekebalan pasien dapat mengenali organ baru sebagai objek asing, memicu respons yang dapat menghancurkan jaringan yang ditransplantasikan. Akibatnya, pasien transplantasi harus menggunakan obat imunosupresif selama sisa hidup mereka, yang membuat mereka rentan terhadap infeksi.
Untuk mengatasi rintangan ini, para ilmuwan di Swedia dan Amerika Serikat mentransplantasikan sel -sel pulau dari pankreas donor yang telah dimodifikasi secara genetik menggunakan Teknologi CRISPR untuk menekan penolakan oleh sistem kekebalan penerima. Ini adalah pertama kalinya perawatan diuji pada manusia.
Dua belas minggu setelah menerima sel yang dimodifikasi secara genetik, penerima transplantasi terus menghasilkan insulin tanpa respons imun.
Dalam makalah mereka, penulis menulis bahwa penelitian mereka, meskipun pendahuluan, menyarankan bahwa sel transplantasi rekayasa genetika untuk menghindari sistem kekebalan penerima adalah alat yang berharga untuk menghindari penolakan terhadap sel atau organ baru dengan sistem kekebalan tubuh.
Dalam pendekatan baru ini, para peneliti menggunakan CRISPR untuk membuat tiga perubahan pada kode genetik sel yang disumbangkan sehingga mereka cenderung memiliki respons imun.
Dua dari pengeditan ini mengurangi kadar protein pada permukaan sel yang memberi sinyal ke sel darah putih kita tentang apakah sel itu asing atau tidak. Edit ketiga meningkatkan produksi protein yang mencegah serangan dari sel -sel kekebalan lain yang disebut CD47.
Sel -sel yang diedit secara genetik kemudian disuntikkan ke lengan pria. Tubuhnya meninggalkan sel -sel yang dimodifikasi saja dan sel -sel yang masih hidup menghasilkan insulin seperti biasa.
Meskipun pria itu diberi dosis rendah dari sel yang diedit dan masih akan membutuhkan pengobatan insulin harian, kasus tersebut menunjukkan bahwa prosedur tersebut dapat dilakukan dengan aman.
Langkah peneliti berikutnya adalah melakukan studi tindak lanjut untuk mengetahui apakah sel dapat bertahan hidup dalam jangka panjang, yang akan membuat manajemen penyakit lebih mudah dan berpotensi memberikan obat. Mereka juga perlu melakukan tes lebih lanjut untuk menentukan apakah pendekatan tersebut bekerja pada pasien lain.
